隨著科技的飛速發(fā)展，生物科技領(lǐng)域也在不斷取得突破。其中，基因編輯技術(shù)無(wú)疑是近年來(lái)最為引人注目的成果之一。在過(guò)去的幾年里，“基因剪刀”CRISPR技術(shù)憑借其高效、準(zhǔn)確的基因編輯能力，已經(jīng)在醫(yī)學(xué)、農(nóng)業(yè)和生物技術(shù)等多個(gè)領(lǐng)域取得了廣泛的應(yīng)用。然而，其潛在的脫靶效應(yīng)和準(zhǔn)確性問(wèn)題，也一直困擾著研究人員。

　　澳大利亞悉尼大學(xué)生命與環(huán)境科學(xué)學(xué)院團(tuán)隊(duì)成功開(kāi)發(fā)出一種比CRISPR更準(zhǔn)確、更靈活的基因編輯工具SeekRNA。該工具利用可編程RNA鏈，能直接識(shí)別基因序列中的插入位點(diǎn)，從而簡(jiǎn)化編輯過(guò)程并減少錯(cuò)誤。

　　SeekRNA源于名為IS1111和IS110的天然插入序列家族，該家族成員在細(xì)菌和古菌(無(wú)核細(xì)胞)中廣泛存在。大多數(shù)插入序列蛋白很少有或沒(méi)有靶選擇性，但這些家族的成員具有很高的靶特異性。利用這一特性，SeekRNA能適應(yīng)任何基因組序列，并以準(zhǔn)確方式插入新DNA，從而實(shí)現(xiàn)對(duì)基因的準(zhǔn)確編輯。與CRISPR技術(shù)相比，SeekRNA不僅具有更高的準(zhǔn)確性，而且在編輯過(guò)程中不需要依賴其他蛋白的參與，大大簡(jiǎn)化了編輯流程，降低了潛在錯(cuò)誤的風(fēng)險(xiǎn)。

　　目前，研究人員已經(jīng)在細(xì)菌中成功測(cè)試了SeekRNA的有效性。接下來(lái)，他們計(jì)劃研究該技術(shù)能否適用于人類體內(nèi)更為復(fù)雜的真核細(xì)胞。他們目前使用的SeekRNA包含由350個(gè)氨基酸組成的小蛋白和由70—100個(gè)核苷酸組成的RNA鏈。這種尺寸的系統(tǒng)可以方便地集成到納米級(jí)生物遞送載體(囊泡或脂質(zhì)納米顆粒)上，有效遞送到目標(biāo)細(xì)胞中。

　　在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，SeekRNA技術(shù)有望為遺傳性疾病的治療帶來(lái)新的希望。通過(guò)準(zhǔn)確編輯病變基因，SeekRNA可以幫助患者從根源上解決疾病問(wèn)題，實(shí)現(xiàn)真正的基因治愈。此外，SeekRNA還可以用于制造更準(zhǔn)確的疾病模型，為藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)提供有力支持。

　　在生物學(xué)領(lǐng)域，SeekRNA技術(shù)將有助于揭示更多生命的奧秘。通過(guò)準(zhǔn)確編輯生物體的基因，科學(xué)家可以研究基因與表型之間的關(guān)系，進(jìn)一步理解生命的本質(zhì)。此外，SeekRNA還可以用于改良作物和畜禽的遺傳性狀，提高農(nóng)產(chǎn)品的產(chǎn)量和質(zhì)量，滿足人類對(duì)食品安全的需求。

　　相關(guān)論文A programmable seekRNA guide target selection by IS1111 and IS110 type insertion sequences于近日發(fā)表于《自然·通訊》雜志。

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